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先天性失明有救了?基因編輯為先天性視網膜裂損症治療帶來新希望!

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先天性失明有救了?基因編輯為先天性視網膜裂損症治療帶來新希望!


報導/黃慧玫  圖片設計/Anita  諮詢專家/陽明大學藥理所教授 邱士華



會造成失明的罕病「先天性視網膜裂損症(X-linked juvenile retinoschisis, XLRS)」是一種嚴重的視網膜退化遺傳疾病。發病率約五千分之一至兩萬五千分之一,大部分都發生在10歲左右的男童。

陽明大學藥理所教授邱士華表示,「先天性視網膜裂損症」會造成視網膜剝離而導致視力永久喪失。患者小時候可能被家人當作弱視,等稍微長大一點才會發現,孩子幾乎沒有視力,但卻難以醫治。


目前,已知RS1基因突變是造成此疾病發生的重要原因,但現有的藥物基因治療方式,仍然出現病患治療2年後視力皆無明顯改善的情況,突顯出開發新式基因治療的迫切性。


邱士華率領研究團隊利用誘導性幹細胞(induced pluripotnet stem cells, iPS),成功建立先天性視網膜裂損症病人的誘導性幹細胞,並進一步成功分化為立體3D視網膜類器官(XLRS-iPS Organoids),再利用CRISPR/Cas9基因編輯技術(俗稱基因剪刀 ),去除的不良視網膜基因,再以正常幹細胞修補。


在這樣的基礎下,研究團隊與交通大學分子生物與生物工程研究所教授張家靖、成功大學微電子工程研究所教授曾永華合作,開發以奈米鑽石作為CRISPR基因編輯的非病毒載體。


邱士華指出,透過這樣的奈米鑽石載體,成功在人類誘導多能幹細胞和小鼠視網膜中,遞送CRISPR/Cas9基因剪輯組件進行基因編輯,開啟了治療先天性視網膜裂損症的希望。


他強調,以奈米鑽石作為載體,遞送基因剪輯組件修正突變基因,將可以用於先天性視網膜裂損症突變基因的修正,未來更具有開發成為基因治療藥物的潛力,而該研究團隊目前也正進行正常RS1基因敲入的研究中。


此項研究成果發表於國際權威刊物《Advanced Science》(先進科學)。此一成果將為治療先天性視網膜裂損症,提供革命性的通用新思路,為眼睛失明患者帶來重見光明的新希望。

最後編修時間: 2020-06-04 16:54:36.0

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