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血友病治療趨勢:新第八凝血因子 有效解決出血問題

創新基因工程凝血因子製劑為血友病治療趨勢的最新演進,近年來提升了血友病病友的治療品質。血友病病友終其一生,都需要補充凝血因子,以預防或治療出血所造成的狀況。最新基因工程第八凝血因子經十年研發及創新技術,使用完整長度的第八因子與完全不含人類或動物血漿蛋白添加物,可消弭A型血友病病友經由血液成分感染的風險,且有效解決93%出血問題。

最新基因工程製劑不含人體血漿 感染愛滋病毒悲劇不再重演
血友病病友因先天基因的變異,導致體內缺乏第八或第九凝血因子而影響凝血功能。出血問題不但造成病友日常生活的不便,出血後的疼痛也讓病友難以忍受,嚴重的出血甚至可能對生命造成威脅。為了預防或治療出血症狀,病友必須終生輸注凝血因子治療。新光吳火獅紀念醫院內科部血液腫瘤科林家義主治醫師表示,最新基因工程凝血因子是完全不含人體血漿成分的治療選擇,消除以往病友可能因血液成分添加物而感染的風險。

根據疾病管制局統計資料顯示,台灣過去有53位病友因治療而遭受愛滋病毒感染,臨床上也發現高達90%感染C型肝炎以及10%感染B型肝炎;過去因為對當時新興感染源的不了解,這些本為救命的血液製劑,反而讓許多病友賠上健康。林家義醫師指出,補充凝血因子的方式包括輸血、注射式的冷凍沈澱品、血漿濃縮製劑等。從1980初期,所有的治療都需仰賴捐贈的血液或血漿萃取,到了1980中期,治療進展專注於血漿捐贈者的篩檢以及病毒的去活化,直到1992年,以基因工程製造的凝血因子問世,總算為血友病治療帶來突破;不過在製造過程中仍必須使用血漿輔助,讓病友擔心被感染的疑慮始終無法有效解決。

現在最新的基因工程第八凝血因子,製造技術大幅突破,在細胞培養、純化、最終配方的過程中,完全不添加人類或動物的血漿蛋白,終於消弭了所有可能經由血液成分添加物感染疾病的風險。

國際血友病相關醫療組織,包括歐洲藥品檢驗局人用醫療產品委員會(EMEA)、美國血友病基金會醫學與科學諮詢委員會(MASAC)及英國血友病中心醫療組織(UKHCDO)1皆表示支持病友使用完全不含人體血漿成分的基因工程製劑。在2007年,不含人體血漿成分的基因工程第八凝血因子在台問市後,終於讓台灣血友病病友也能使用與國際同步的最新治療藥物,減除無法預知的新興感染源可能帶來的其他併發症,讓感染愛滋病毒的悲劇不再上演。

預防性治療對6歲以下病友效果更為突出 每年出血事件可減少8成以上
林家義醫師引用國際臨床研究2,3指出,最新基因工程第八凝血因子可有效解決93%的出血問題,對6歲以下的血友病病友,超過95%的治療反應為極好或好,如果在無出血情況時即定期接受預防性治療,相較於有出血問題才接受治療,每年的出血事件更能大幅減少84%。至於青少年及成年人,使用最新基因工程第八凝血因子,其預防性治療的效果同樣突出,每年的出血事件可減少68%之多。對病友及照護者而言,及早透過預防性治療補充凝血因子,不但可減輕疼痛的不適,更能避免嚴重的併發症發生,以及因關節肌肉受損衍生的醫療照護成本。

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