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幹細胞安全性重大突破 客製化個人醫療不是夢

「誘導多功能幹細胞(Induced pluripotent stem cells; iPSC)」是由甫獲諾貝爾醫學獎日本學者山中伸彌(Shinya Yamanaka)教授發明,透過送入特定的基因使細胞進行重新編程,成為具有類似胚胎幹細胞的特性及功能。陽明大學藥理所(台北榮總教研部主治醫師)邱士華教授研究團隊進一步找到Parp1基因,可以成功取代細胞重新編譯中所必要的c-myc與Klf-4基因,並刊登在國際頂尖醫學期刊「Journal of Experimental Medicine」(J Exp Med. 2013 Jan. 14;210(1):85-98.)。

這項革命性的發現與突破性的技術,不僅可以解決先前諾貝爾得主山中伸彌教授所使用c-myc可能引發癌化與腫瘤發生的疑慮,更進一步大幅提高”誘導多功能幹細胞(iPSC)”將來在再生醫學上的成功率、安全性與臨床細胞治療應用上的可行性。此一重大研究成果獲得諾貝爾得主Shinya Yamanaka來涵高度肯定,此技術並已申請世界多國專利。

「誘導多功能幹細胞」具有分化成各式細胞的多功能分化能力,並可以分化成為帶有特定疾病基因且具有病徵表型之細胞。利用誘導多功能幹細胞作為探討各種遺傳性疾的致病機轉以及新藥研發,只要取得病人的細胞,就可以客製患者專屬的「個人化誘導多功能幹細胞 (Patient-specific iPSC)」,進而開發個人化藥物。邱士華教授研究團隊也運用此特性,進一步建立視網膜遺傳性疾病患者專屬的個人化誘導多功能幹細胞。再分化形成帶有患者個體疾病特性的視網膜色素上皮細胞。另針對心臟疾病的患者,經由成體細胞來建立「誘導多功能幹細胞」,分化成患者的心肌細胞,進行個人藥物篩選最佳化、新藥開發及致病機制探討,此突破性技術已成熟並可直接供臨床前期使用,為國人在發展新式個人化醫療技術的研發歷程中,豎立新的里程碑。
本文作者:陽明大學藥理學科暨研究所教授 台北榮總教研部 邱士華醫師

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