SAPROPTERIN DIHYDROCHLORIDE

1.BH4缺乏導致之高苯丙胺酸血症
2.對本藥物有反應的高苯丙胺酸血症且併有苯酮尿症者；對本品有反應的定義為投與本品20 mg/kg後，血中Phe濃度在24小時以內下降可達30%以上者。

BH4缺乏導致之高苯丙胺酸血症。

過敏反應、低苯丙胺酸血症、頭痛、流鼻涕、咽喉痛、鼻塞、咳嗽、腹瀉、嘔吐、腹痛。

低苯丙胺酸血症、頭痛、流鼻涕、咽喉痛、鼻塞、咳嗽、腹瀉、嘔吐、腹痛。

1.苯酮尿症(phenylketonuria, PKU)是體染色體隱性遺傳的胺基酸代謝異常疾病。可能因缺乏苯丙胺酸羥化酶(phenylalanine hydroxylase, PAH)或tetrahydrobiopterin(BH4)而使胺基酸代謝途徑受到阻礙，肝臟無法利用苯丙胺酸(Phe)合成酪胺酸(Tyr)，導致血中苯丙胺酸濃度增加。
2.sapropterin為人工合成之tetrahydrobiopterin(BH4)
3.對BH4缺乏型患者投與sapropterin可補足缺乏的BH4，從而維持PAH的活性。
4.對於某些PAH缺乏型患者，藉由提高sapropterin的濃度可加強殘存的PAH的活性，以降低或維持血中苯丙胺酸的濃度。此類患者即「對BH4有反應之HPA且併有PKU」。

補充體內胺基酸代謝反應所需的輔酶促使反應正常進行，避免特定胺基酸累積。

1. 針對「BH4缺乏導致之高苯丙胺酸血症 」：用法用量為0.5 - 5 mg/kg/day，視臨床反應進行調整，每日分1 - 2次投藥。
2. 針對「對本藥物有反應的高苯丙胺酸血症且併有苯酮尿症」：起始劑量為10 mg/kg/day，可1天1次或1天2次服用，劑量範圍為5 - 20 mg/kg/day。

1.接受本品治療的患者，在某些疾病類型下（如對本品有反應的高苯丙胺酸血症且併有苯酮尿症者）必須繼續限制飲食中苯丙胺酸的攝入，同時定期接受臨床評估（比如檢測血中苯丙胺酸濃度和酪氨酸濃度、營養攝入和精神運動發育）。
2.苯丙胺酸-酪氨酸-二羥基-L-苯丙胺酸（DOPA）代謝途徑紊亂持續或反復發生可能會導致身體缺乏蛋白質和神經傳遞物的合成。已知嬰兒期長期暴露於低血中苯丙胺酸和酪氨酸濃度下，可能會導致神經發育受損。
服用本品期間，為了確保充分控制血中苯丙胺酸和酪氨酸濃度及營養平衡，應積極管理膳食苯丙胺酸和總蛋白質攝入量。
3.正在接受左旋多巴(levodopa)治療的患者投與本品時應謹慎。已經觀察到在BH4缺乏症患者中同時使用左旋多巴和sapropterin會出現抽搐、抽搐急性發作、興奮性上升和易怒的情況。
4.治療一旦停止可能馬上會出現回彈，也就是血中苯丙胺酸濃度增加且超過治療前的濃度。

孕婦使用需謹慎；哺乳婦不可使用。

對活性成份或賦形劑過敏。

1.孕前和孕期必須嚴格控制母體苯丙胺酸濃度。如果孕前和孕期未能嚴格控制母體苯丙胺酸濃度，可能會對母親和胎兒帶來有害影響。對於此類患者，孕前和孕期在醫生的指導下嚴格控制膳食苯丙胺酸攝入是首選治療方式。僅在膳食嚴格管理下未能充分降低血中苯丙胺酸濃度時才考慮使用本品。為孕婦開本品時須謹慎。
2.目前尚不清楚sapropterin或其代謝物是否會進入母乳。哺乳期間不應服用本品。

1.正在使用levodopa治療的患者併用sapropterin時，應小心有增加過度刺激易怒的風險。
2.影響葉酸代謝藥物（例如：methotrexate）與其衍生物會藉由抑制dihydropteridine reductase（DHPR）酵素而減少tetrahydrobiopterin的血中濃度，因此這類藥品與sapropterin併用時應小心。
3.Sapropterin與影響一氧化氮血管擴張的藥物（例如：PDE-5抑制劑，如sildenafil、vardenafil或tadalafil）併用時，由於sapropterin與PDE-5抑制劑皆會引起血管擴張，併用時恐因加成效應導致血壓降低，因此併用時請小心。