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「救命預算」不足?罕病團體揭露醫療制度困境 籲健保補足

作者/KingNet國家網路醫藥 編輯部

在新藥不斷問世的時代,台灣罕病病友卻仍面臨「有藥可醫、沒命可等」的困境。罕見疾病基金會指出,罕藥專款預算長期不足、制度缺乏透明與可預期性,導致病友在等待給付期間持續失去生命,呼籲政府正視制度缺口,建立公平永續的罕病用藥機制。

在醫療科技快速進步、愈來愈多罕見疾病藥物問世的此刻,台灣卻有不少罕病病友陷入「有藥可醫、沒命可等」的殘酷現實。近期因為罕見疾病AADC基因治療,1劑新台幣1億元藥品納入健保引發爭議,罕病基金會於12月9日邀集醫界、學界以及病友共同研議如何為罕病用藥建立可長可久的用藥制度,並且適度揭露真實病友故事,並從健保總額協商機制出發,更避免罕病再度死於「可被治療的疾病」。

9日活動,由罕見疾病基金會創辦人陳莉茵、執行長陳冠如,偕同中華民國罕見疾病研發製藥發展協會黃彥倫理事長、臺大醫院基因醫學部李妮鍾醫師、輔仁大學數據科學中心蒲若芳執行長,以及特發性或遺傳性肺動脈高壓病友等共同參與。黃彥倫理事長表示,罕病法實施至今,政府公告罕見疾病種類共有247種,而國內罹患罕見疾病之人數,依照國民健康署的罕見疾病通報個案,為23,021人,基金會服務個案數則為20,605人,公告之罕藥為156種(其中126種、治療66種罕見疾病;有85種獲健保給付,治療46種罕病),每年有超過千名之罕病患者使用;罕病特殊醫療器材1種;特殊營養品部分共有64項。

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中華民國罕見疾病研發製藥發展協會黃彥倫理事長表示,罕見疾病種類共有247種,並強調台灣是少數有罕病法的國家。

罕病基金會創辦人陳莉茵指出,2026年健保總額預算已高達9,883.35億元,罕藥專款僅約1.38%,承擔是全台近兩萬罕病病人與家屬的救命需求。陳莉茵表示,我們不吵預算,需要的是一個透明、公平、可預期的制度目前還有28種新罕藥等待給付,多年來累計已有2,783名病友在等待期間陸續離世,累積死亡率高達34.71%。

數據說話:預算僅占 1% 多 攸關生死

陳莉茵創辦人指出,2026年健保總額預算已高達 9,883.35 億元,罕藥專款僅約 1.38%,承擔卻是全台近兩萬罕病病人與家屬的救命需求。「我們不是在吵預算,而是要求一個透明、公平、可預期的制度。」根據罕見疾病基金會整理,目前台灣公告罕病 247 種、罕藥認定 126 種,真正獲健保給付者僅 86種可治療 47 種罕病,加上部分病類使用特殊營養食品作為治療,總計可被治療且有給付的罕病68種約占27.5%。目前尚有 28 種新罕藥等待給付,可照顧 25 種疾病、5,233 位病人,其中 1,224 人面臨「只有這一種藥」可用。多年來累計已有 2,783名病友在等待期間陸續離世,累積死亡率高達34.71%。

制度缺口:罕藥專款估太低 恐連既有用藥都不夠

今年 115 年度健保總額協商過程中,罕藥專款僅編列 136.66 億元(罕藥及血友病專款共191.91億),罕見疾病基金會依既有用藥自然成長與新藥需求推估,實際應需153.97 億元。協商結果意味罕藥專款與實際需求有近 18 億元缺口,恐不僅使新藥難以給付,連既有病友的持續用藥與自然成長費用都難以支應。

以往罕藥專款編列,皆有相對穩定公式與基期,目的是避免罕病在健保大總額中被排擠,「今年卻改用新的計算方式,又沒有清楚向社會說明,讓病友、醫界與團體都充滿不確定感。救命預算不能年年『改預算公式邏輯』,否則病友每一年都陷飽受倒懸困境。」陳莉茵創辦人呼籲,預算缺口務必由公務預算或特別預算補足,此外,健保署應恢復依法、循歷年模式清楚計算既有用藥自然成長與新藥收載所需預算。

HTA 與大數據:罕病不是只談「效率」 更是社會契約

蒲若芳執行長強調,罕病病人等於是「替整個族群承擔基因變異風險」的一群人,社會有責任在制度上給予額外保障,而不是要求他們在效率競賽中和常見疾病一起排隊。「罕病用藥首先不是在談效率,而是在談我們要成為什麼樣的社會、要不要履行對脆弱者的社會契約。」若從健康科技評估(HTA)與數據科學角度來看,罕病天生樣本數少、不能把罕病用藥單純放進一般「成本效益」框架裡評量。

風險承擔與暫時性給付:台灣其實有能力「試著給」

面對新藥證據尚不完備、價格昂貴的現實,「不確定性風險太高」!但是蒲若芳執行長認為台灣的制度承擔得起這風險!她指出,台灣健保體系其實具備相當好的管理能力,包含追蹤資料、限制適應症、設定給付條件等工具,還有「暫時性支付」、「有條件給付」等機制可以運用。「與其等到全世界都用過、所有疑慮都澄清才願意給病人,不如在可控風險下先讓少數真正需要的人用,並用數據持續監測療效與安全性。」
 
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罕見疾病基金會創辦人陳莉茵呼籲催生公平、透明制度。

陳莉茵總結表示,罕病病友多是遺傳、先天疾病,無法依靠商業保險,只能全心仰賴全民健保。當年讓罕藥專款就是為了避免預算遭到排擠,「我們期待的不是特權,而是制度上的正義。」她再次呼籲健保署及相關決策單位,正視罕藥專款預算大幅不足的事實,於 115 年度積極爭取公務預算彌補缺口,並在未來總額協商中,回到依法、透明且可預期的編列模式。

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