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血友病治療再突破!長效型凝血因子 為預防性治療助陣

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血友病治療再突破!長效型凝血因子 為預防性治療助陣


報導/黃慧玫 諮詢專家/三軍總醫院血友病防治及研究中心主任 陳宇欽、台北醫學大學附設醫院 血友病中心主任 張家堯



每年的417日是世界血友病日,根據統計,在台灣約有1,200的血友病病友飽受疾病帶來疼痛所苦。病友因長期反覆出血,導致關節病變,甚至年紀輕輕就被宣告膝關節嚴重退化,必須置換人工關節。

三軍總醫院血友病防治及研究中心主任陳宇欽表示,據健保資料統計,台灣的血友病病友約有1,200人;其中,又以A型血友病,即缺乏第八凝血因子的病友最多,約佔8成。


血友病為遺傳性基因缺陷疾病,主因為X染色體突變導致凝血因子異常,影響凝血功能,不易止血。主要發生於男性,而女性則為帶遺傳因子者。其疾病典型分類,依嚴重程度分為輕、中、重度,體內凝血因子濃度越低,越容易自發性出血。


血友病至今並無治癒的方法,但若不予以治療,使得體內反覆出血後,恐導致不可逆的損傷。因此,專家同聲呼籲,若能積極進行預防性治療、遵照醫囑按時投藥,對於出血次數及相關併發症的控制,已能有相當滿意的治療成效。


關節退化不可逆 僅能手術置換膝關節


陳宇欽指出,較常因自發性出血出現損傷處是「關節」。當體內凝血因子濃度不足,造成關節反覆出血後,進而使關節滑囊膜增生、軟骨被破壞,導致硬骨損傷、長骨刺及關節腫脹變形,最終因無法活動而不良於行。


研究顯示,約有75.6%的血友病病友,會出現一個以上的關節病變,受影響的關節比例,以踝關節(66.3%)、肘關節(53.5%)、膝關節(47.7%)為主,肩關節(18.6%)和髖關節(14%)雖較少見,但仍可能會發生。


陳宇欽進一步說明,由於病患體質容易出血,因此,在負重較大或活動較多的關節,很容易於大量動作後產生出血。曾有病患提及,小時候時就知道自己與其他同學不同,因為他早上能走著去上學,放學則需要人揹著回家,這是因為患者膝關節因活動造成出血疼痛,無法行走所致。


血友病最新治療觀念 預防性治療、減少出血


陳宇欽表示,傳統血友病治療觀念是採需求性治療,就是有出血或疼痛時才注射缺乏的凝血因子製品;然而,中重度患者會有自發性出血問題,因此,最新治療重點在於減少出血機會,治療觀念也延伸到預防性治療。


台北醫學大學附設醫院血友病中心主任張家堯表示,根據研究顯示,體內凝血因子濃度若能維持於1~5%,可使關節出血次數大幅降低。


病友必須定期注射固定劑量的凝血因子,以維持體內凝血因子一定濃度的規律,規律用藥可降低出血風險,避免長期頻繁出血造成的關節病變,確保病患之行動力,進而改善生活品質,是重度血友病病友的最佳療法。


針劑施打次數頻繁 病友好怕怕!


陳宇欽進一步解釋,研究顯示,接受預防性治療的病友,年度關節出血率比接受需求性治療的病人要低;2歲以前就開始進行預防性治療的病患,成功保護關節的機率較2歲以上的病友更高。他說,「在國外,進行預防性治療的病患,有的甚至所有關節都是完好無缺的」


張家堯說,預防性治療標準為:落實每周3次規律靜脈注射凝血因子。依據臨床經驗觀察,許病友常因礙於針劑施打次數頻繁,或無法承受經常性的打針等原因,而影響治療順從性。有58.3%的病友施打低於規定次數,原因是父母沒有時間幫孩子施打,或在短暫的施打時間內,未能確實打上針而無效。


因此,在台灣雖然預防性治療已在2014年納入健保,仍有近5A型病友沒有接受預防性治療,相較於美國近7成重度A型病友接受預防性治療,仍有不少進步空間。


長效型針劑為治療助陣 減少施打次數


張家堯指出,減少施打次數,也是血友病治療的關鍵重點。過往的一般型藥物注射,病友需每2~3天施打1次,每年約須施打156針。如此頻繁的打針次數,不僅讓病友在時間上難以配合,也常因為害怕打針而中斷治療。


而目前已有多種長效型第八凝血因子針劑問世,每年可減少34~83次的注射,卻能達到相同保護力,提供病友更多選擇!張家堯說,容易出血者,可選擇每31(每年少打34)、每41(每年少打65)的針劑;而9成病患選擇每5天打1次,最高1年可減少83次注射,可說是病友福音。


而新式長效型第八凝血因子針劑使用人體細胞株所製成,更能降低抗體發生率。一掃過去採用倉鼠卵細胞合成之純化蛋白作為凝血因子,平均抗體發生率為23%,造成施打藥劑無效,無法有效止血。


張家堯表示,根據臨床觀察,接受長效型凝血因子治療後,重度A型血友病病友的規律預防性治療比率也從5成提升至9成,包含慢性關節、風濕性疼痛、運動耐受性、早晨僵硬症狀皆得到顯著改善。



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陳宇欽表示,事實上,運動對於血友病病友的關節健康有極大的幫助!因為運動能幫助強健肌肉,進而保護關節;此外,運動有助於維持愉悅心靈,成為病友積極面對疾病的動力。他建議,病友不妨進行騎單車、游泳、散步等較為和緩之運動。


最後編修時間: 2019-05-27 12:30:25.0

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